儿科药物开发
儿科监管环境的演变增加了制定全球监管机构都能接受的、以科学为基础的通用方法的需求。制定一项深思熟虑的计划，支持高效的儿科药物研发，确保为儿童提供安全有效的药物，这一点至关重要。儿科项目中遇到的典型挑战包括：
- 人口少和针对同一人群的多个申办方是造成注册难题的原因
- 研究程序带来的负担
- 使用安慰剂的局限性和缺乏有效的比较对象
- 整个儿童群体的生理差异
- 从成人到儿科的知识衔接
Certara 拥有独特而广泛的能力和经验来应对这些挑战，帮助您的儿科项目取得成功。我们在100多个儿科项目中积累了丰富的经验，在儿科药物开发方面具有无与伦比的优势。我们的儿科多学科专家团队为您提供端到端的综合解决方案，包括：
- 儿科研究计划（PSP）和儿科调查计划（PIP）的战略规划
- 儿科临床试验研究设计
- 复杂儿科项目的临床药理战略和管理
- 真实世界证据
- 青少年毒理学
- 创新建模和模拟，描述 PK、PD、疾病进展、安全性和疗效
- 针对儿科开发的监管互动，包括与 FDA 的 C 类或 F 类（FDARA）会议，以及与 EMA 的科学建议
- 适合不同年龄段的儿科配方
《加速儿童治疗和公平研究法案（RACE）》于以下日起生效2020 年 8 月 18 日
根据《加速儿童治疗和公平研究法案（RACE）》FDA 现在有权要求申办者在提交可能针对儿科癌症生长或进展的原始 NDA 或 BLA 肿瘤产品时，提交一份商定的儿科初步研究计划（iPSP）。具有孤儿指定适应症的新癌症疗法将不再享有 PREA 豁免。
iPSP 必须包括计划进行的儿科调查的大纲，以及任何计划提出的延期或豁免请求，并提供证明文件。根据 FDA 的指导意见，申办者必须60日内提交iPSP，在完成第2阶段会议后。
关于《加速儿童治疗和公平研究法案（RACE）》，您需要了解哪些重要信息？如何才能让儿科项目取得成功？
让您的儿科项目取得成功
Certara 的科学家和专家能够满足监管机构的需求，提高研究的可行性，并增强儿科实践的安全性。
Certara 的定量方法可利用临床前研究、成人试验、文献数据以及相关适应症或药物作用的儿科研究中的稀少数据和先前信息。我们将这些知识融入患者生理、药物作用和试验特征的模型中，使我们能够开发和迭代临床试验设计，并探索替代用药方案、患者反应模拟、药物间相互作用和整个试验结果。
我们的顾问还使用 Simcyp™ 儿科 PBPK 模拟器，该模拟器是业内最先进的基于生理的药代动力学 (PBPK) 技术，用于新生儿、婴儿和儿童的药物性能建模和药物相互作用评估。Simcyp 儿科 PBPK 模拟器是 Simcyp 联盟35领先制药公司的常规工具，包含大量有关人口统计学、发育生理学和药物消除途径本体的资料库。业内所有领先的制药公司都在使用它。
为您的 PIP 和 PSP 法规撰写、出版和提交提供支持
我们在儿科实践、计划和开发方面的监管科学专业知识横跨超过15个治疗领域，包括肿瘤、传染病和心血管疾病。核心能力包括通过全球监管流程提供咨询、撰写、准备和管理文件，包括儿科研究计划 (PIP) 和儿科研究计划 (PSP)，以及撰写科学和商业文件。
通常情况下，Certara 会利用成人数据创建一个按儿科比例放大的人群 PK（popPK）模型，从而支持 PIP/PSP 开发计划。该模型将整合一系列成熟和疾病因素，并采用异速生长法，为首批儿科试验群组设定最佳剂量。
此外，我们的 GlobalSubmit™ 临床试验操作技术还能简化 eCTD 提交流程，为申办者提供可扩展性和一致性。
Lynne 拥有超过 30 年的生物制药和 CRO 经验，在产品开发的所有阶段提供战略、临床开发和监管建议。作为 Synteract 监管事务和儿科战略发展部副总裁，以及 KinderPharm 监管事务和临床开发部高级副总裁，她在过去几年里一直致力于促进创新方法来加快儿科药物的开发。
Patrick F.Smith 博士是 Certara 一体化药物开发总裁，他领导一个全球药物开发科学家团队，在整个生命周期为客户创造价值，使患者更快获得药物。凭借逾 20 年的药物开发经验，Patrick 拥有药物开发各个阶段的工作经验，在传染病、肿瘤学和炎症，以及新颖的早期开发方案设计，乃至应用建模和模拟来解决关键开发问题方面都具有深厚的专业知识。
Trevor 领导了 Simcyp 儿科软件的开发工作，该软件旨在预测剂量、药物浓度时间曲线以及从出生起可能出现的药物反应。他目前的研究领域主要集中在儿科口服药物的吸收和生物制剂、转运体的本体发育以及特殊人群，尤其是肝功能受损的人群。他在药代动力学、药物代谢、儿科药物治疗和医院药房等领域发表了超过50篇研究论文，出版了7部著作。
Lynne 拥有超过 30 年的生物制药和 CRO 经验，在产品开发的所有阶段提供战略、临床开发和监管建议。作为 Synteract 监管事务和儿科战略发展部副总裁，以及 KinderPharm 监管事务和临床开发部高级副总裁，她在过去几年里一直致力于促进创新方法来加快儿科药物的开发。
Patrick F.Smith 博士是 Certara 一体化药物开发总裁，他领导一个全球药物开发科学家团队，在整个生命周期为客户创造价值，使患者更快获得药物。凭借逾 20 年的药物开发经验，Patrick 拥有药物开发各个阶段的工作经验，在传染病、肿瘤学和炎症，以及新颖的早期开发方案设计，乃至应用建模和模拟来解决关键开发问题方面都具有深厚的专业知识。
Trevor 领导了 Simcyp 儿科软件的开发工作，该软件旨在预测剂量、药物浓度时间曲线以及从出生起可能出现的药物反应。他目前的研究领域主要集中在儿科口服药物的吸收和生物制剂、转运体的本体发育以及特殊人群，尤其是肝功能受损的人群。他在药代动力学、药物代谢、儿科药物治疗和医院药房等领域发表了超过50篇研究论文，出版了7部著作。
