将研发概念转化为自信的决策
QSP 在改善生物制药研发，以及在为药物开发过程中的决策制定提供依据方面有巨大的潜力。QSP 将计算机建模与实验数据相结合，探索药物、生物系统和疾病过程之间的关系。QSP 能够利用大量生物学和药理学数据，有助于了解疾病的病理生理学特征，从而确定和测试针对虚拟患者的虚拟临床试验的治疗策略。
Certara 通过构建可靠、易于监管的适用于可重复模型开发的软件平台来区分 QSP 方法。如今，这些平台可用于免疫原性、免疫肿瘤学研究，接下来将可用于神经退行性疾病研究。该软件在经验证的专有编辑工具中提供，界面易于使用，能提供可重复的模型和模型结果。这种独特的方法已与美国、欧盟和日本的监管机构共享，这些机构都致力于在药物发现、开发和监管审查过程中推动 QSP 的使用。
Growing value of QSPTackling the most complex challenges
US FDA 在其 2020 年 7 月的研讨会上将这种建模与模拟技术描述为从“证明 QSP 的价值”转变为“最佳实践”的实施。QSP 有助于回答关于最新化合物和方法、联合治疗、首创治疗初始剂量以及其他令人烦恼的开发情况的问题：
- 在一个给定的生物学通路中，药物干预治疗特定疾病的最佳靶点和方法是什么
- 我们如何通过联合治疗提高某种现有药物的治疗效果
- 我们能否根据临床前数据预测人体对某种新型机制的反应（剂量）
- 我们如何才能更好地了解基础的病理生理学特征以确定可用药的通路？
- 我们能否预测某种药物治疗特殊人群/其他适应症的作用
- QSP 如何支持转化、产品差异化和生物标志物的效用
- 我们能否根据患者特征制定个性化的给药方案
- 我们如何通过考虑与合用药物和基因型的药效学相互作用来优化临床试验
Certara is currently providing QSP consulting services and regulatory support to address the above questions, in therapeutic areas including oncology, vaccines, neurology, CNS, hematology, autoimmune disorders, rare disease, dermatology and gene therapy.
了解免疫原性的影响
生物制药研发的创新使大分子药物的批准在多种疾病领域显著增加。尽管有生物制药领域的成功，免疫原性 (IG) 或引发不良免疫反应的趋势仍然是一个固有的重大挑战。As a result, Certara developed a QSP software platform with support from the seven members of its QSP IG Consortium to predict the IG of biologics and its impact on efficacy and safety in diverse patient populations.
Certara 的 IG Simulator 建立在独特的符合法规要求的平台中，可支持从发现到临床的决策。它可以利用 FIH 数据来设计 II/III 期试验，预测疾病和联合用药的影响，推断出新的人群以及预测 IG 是否可以通过给药进行管理。这个开创性模型的可靠性将有助于确定化合物的优先次序，并为生物制药开发人员的继续/停止决策提供依据。
基于我们在 IG 方面的工作，我们开发了一个新的疫苗 QSP 平台。The Certara QSP Vaccine Simulator is used to provide dosing recommendations across multiple patient populations for COVID-19, oncology and RSV.
Advancing Immuno-oncology Therapy
免疫肿瘤学已实现了治疗目标人群多种癌症的承诺，但通过联合治疗扩大这种成功的范围的希望却更加渺茫。QSP 非常适合应对这一挑战，它能够了解和整合决定疗效的复杂动态因素，而这些因素可以为更广泛的患者群体带来更好的联合治疗和给药方案。
Certara 与一个由六家领先制药公司组成的协会合作，开发了一个 QSP IO 模拟器，该模拟器将能够在虚拟人群中探索不同的药物联用方案，甚至包括采用不同方法的药物。该模拟器结合了化合物的药代动力学、靶点结合和作用机制以及关于基础肿瘤和免疫系统生物学的现有知识，可以预测新型联合治疗和复杂生物制剂（例如双特异性药物）的临床结果。The Certara IO QSP platform is actively being leveraged for sponsor-specific projects.
Neurodegenerative Disease Development
QSP biosimulation facilitates the understanding of the pharmacological effects of drugs on biological systems—in the case of NDD, the integration of complex interactions of different brain circuits across multiple biophysical scales. We can begin as early as the discovery phase, building from literature data, ‘learn and confirm’ the model via the addition of in vitro and animal data to inform first dose for IND submittal. As we gain further in vivo data, we advance the model to integrate diverse factors including biomarkers and the interaction of different misfolded proteins with neuroinflammation, providing a framework for predicting clinical outcomes.
The Promise of Gene Therapy has Arrived
Considered personalized medicine, each ‘therapy’ is based on individual patient data detail to repair or enhance faulty genes. Too low a dose might exclude that patient from any future benefit, while too high a dose can be very dangerous, since any immunogenic side effects may be irreversible and could last for years. Threading this needle requires a novel development approach.
Certara’s Virtual Twin-QSP platform has demonstrated success in multiple rare disease gene therapies in predicting and informing Phase I/II and III studies. We create a computer-simulated model of each patient (virtual twin), replicating the patient’s various attributes, including morphology that affect a drug’s fate in their body and hence its effects. Hundreds of virtual twins are simulated in virtual trials to evaluate the impact of different drug doses, schedules, and combinations so that we can predict an optimal dosing regimen for each patient. Using this proven approach, we are working on AAV-based gene therapy; ex-vivo, in vivo and in situ; lysosomal storage; LNP-based RNA; gene editing; CRISPR/Cas9; and CAR-T technologies.
Piet 曾任职于赛诺菲和辉瑞，在制药行业拥有 20 多年经验，为 QSP 项目带来了丰富的技能和经验，并为 Certara 的战略发展做出了贡献。他还担任《临床药理学与药物治疗学 (CPT)》主编。
Piet 曾任职于赛诺菲和辉瑞，在制药行业拥有 20 多年经验，为 QSP 项目带来了丰富的技能和经验，并为 Certara 的战略发展做出了贡献。他还担任《临床药理学与药物治疗学 (CPT)》主编。
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