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从研究发现到商业化

细胞和基因疗法旨在预防、治疗或可能治愈疾病。这两种方法都有可能减轻遗传性和后天性疾病的根本原因。尽管细胞和基因治疗至关重要,但从研发到监管审批和市场准入的整个过程都极具挑战性。

  • 细胞和基因疗法可能会有夸张和意想不到的行为,动物模型可能无法预测对人体的潜在毒性或有益的免疫调节作用
  • 疗效和安全性问题导致监管结果不成功,给监管途径带来不确定性
  • 细胞和基因疗法给定价和市场准入带来了挑战,因为各系统都在为终生受益支付预付款而搏斗

Certara 细胞和基因治疗业务凭借综合方法和经验丰富的团队,消除并加快了从发现到进入市场的整个过程。我们拥有得天独厚的优势,能够及早预测风险,提供具体的见解以做出明智而关键的决策,并使您的细胞和基因项目获得成功。

凭借在二十多个细胞和基因治疗项目中为申办者提供成功支持的丰富经验,Certara 细胞和基因治疗业务部门可提供广泛的综合经验和知识。

一体化,商业化,同类最佳的方法

从发现到商业化,我们的综合专家团队利用在开发、监管途径、商业化和生命周期管理方面的丰富经验和知识,为我们的合作伙伴提供推进项目所需的支持,帮助提高成功概率。

  • 我们拥有定量药理学、机制性建模、监管科学和市场准入方面经验最丰富的专家团队,致力于实现并加速您的成功
  • 我们在整个药物发现和开发生命周期中使用建模和模拟技术,以增强对关键决策的信心,帮助您更聪明、更快速地实现目标

敏捷、沟通、质量和信任对我们的合作伙伴关系至关重要。我们是一个综合团队,与您一起制定稳健的战略并无缝实施

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Integrated, commercial, best-in-class approach
Getting the Dose Right - Certara Virtual™ Twin-QSP

来源正确掌握剂量 - Certara Virtual™ Twin-QSP

每种 "疗法 "都是根据患者的个人详细数据来修复或增强有问题的基因,被视为个性化医疗。剂量过低可能会使患者今后无法获益,而剂量过高则非常危险,因为任何免疫副作用都可能是不可逆的,并可能持续数年。要穿针引线,就必须采用新颖的开发方法。

Certara Virtual Twin-QSP 平台已在多种罕见疾病基因疗法的 I/II 期和 III 期研究预测和指导方面取得了成功。我们为每位患者创建一个计算机模拟模型(虚拟双胞胎),复制患者的各种属性,包括影响药物在其体内的命运并进而影响其效果的形态。我们在虚拟试验中模拟了数百个虚拟双胞胎,以评估不同药物剂量、疗程和组合的影响,从而预测每个患者的最佳用药方案。

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在复杂生物制剂方面拥有丰富经验

Certara 为复杂生物项目(包括细胞和基因疗法)的开发提供实质性支持。我们将我们在药物开发方面的深厚知识与 In Silico 建模和模拟方法相结合,以最大限度地提高程序效率并增加成功的可能性。我们创建并帮助客户执行模型引导的药物开发策略,包括:

  • 支持 IND 的临床前开发活动
  • 早期临床开发和监管策略与项目支持,包括 1 期和概念验证试验设计,以及用于首次人体试验的人体剂量预测。
  • 有机会利用 In Silico 和定量方法来优化 II/III 期研究和简化上市后要求。
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Extensive experience in complex biologics
Innovative pricing to expand market access

创新定价,扩大市场准入

细胞和基因疗法给生产厂家和支付方带来了定价和市场准入方面的挑战,因为医疗系统需要为终生的健康福利支付预付款。

与 Certara 证据和准入团队合作,在报销过程的各个阶段优化价值、定位和证据综合。我们将科学与对公共卫生决策者所面临挑战的理解相结合,是有效市场准入和定价的关键。我们采用一系列方法来评估健康干预措施的价值。

预见挑战,确保成功:

  • 战略与卫生机构和支付方/HTA 的期望相一致,以消除不必要的数据收集活动,并高效地实施开发计划
  • 适应不断变化的市场动态
  • 了解可改善价值传播和获取的历史比较基准的数据和证据来源
  • 在基因疗法生产厂家跨越融资轨迹时,为投资者和被投资者的需求提供支持
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降低监管流程的风险

从监管角度看,临床疗效和安全性问题是导致不成功的主要原因。由于这是一个新兴领域,监管途径还存在很多不确定性,美国食品及药物管理局(FDA)最近的决定就证明了这一点。

为这一具有挑战性的治疗领域准备一份成功的监管申请需要大量的专业知识、精力和对细节的关注。庞大而多样化的团队、众多工具、计划和流程必须协调一致才能取得成功。复杂性、风险、时间和成本是每项细胞和基因疗法申请的典型特征。如果不认真执行,不具备驾驭不断变化的监管要求的能力,您的申请可能会面临代价高昂的延误。

Certara 监管科学(又称 Synchrogenix)通过独特的定制组合确保并加快监管成功:

  • 监管策略
  • 文档撰写
  • 医学通讯和出版物
  • 运营解决方案

Synchrogenix 的成功记录是建立在其专业知识、对质量和合规性的无与伦比的承诺以及使用先进技术提高速度和效率的基础之上的。

了解更多的监管科学解决方案
De-risking the regulatory process
Piet vanderGraaf
Piet van der Graaf, PharmD, PhD Senior Vice President and Head of Quantitative Systems Pharmacology

Piet van der Graaf is Senior Vice President and Head of Quantitative Systems Pharmacology at Certara and Professor of Systems Pharmacology at Leiden University. From 2013-2016 he was the Director of Research of the Leiden Academic Centre for Drug Research. From 1999-2013 he held various leadership positions at Pfizer in Discovery Biology, Pharmacokinetics and Drug Metabolism and Clinical Pharmacology. He was the founding Editor-in-Chief of CPT: Pharmacometrics & Systems Pharmacology from 2012-2018 before becoming Editor-in-Chief of Clinical Pharmacology & Therapeutics. Piet received his doctorate training in clinical medicine with Nobel prize laureate Sir James Black at King’s College London. He has been awarded the 2024 Gary Neil Prize for Innovation in Drug Development from the American Society of Clinical Pharmacology and Therapeutics (ASCPT) and was the recipient of the 2021 Leadership Award from the International Society of Pharmacometrics (ISoP). Piet is an elected Fellow of the British Pharmacological Society and has published >200 articles in the area of quantitative pharmacology and drug development.

Maximilian Vargas
Maximilian Vargas, PhD, MBA Vice President, US Access Strategy

Maximilian Vargas, PhD MBA, is a Vice President, US Access Strategy within Certara’s Evidence and Access Group since 2012. 他在医疗保健产品开发方面接受过科学培训并积累了丰富的经验,这对于为管道产品和上市产品制定以证据为基础的价值和准入战略非常重要。

Certara Oxana Iliach
Oxana Iliach, PhD 监管战略与政策高级总监

Oxana 在医疗保健行业拥有超过 15 年的经验,包括最近 10 多年的监管事务经验。她专攻罕见疾病、儿科和生物仿制药的全球监管策略和药物开发,并侧重于化学、制造和控制 (CMC)。她对监管会议和各种提交给欧洲药品管理局 (EMA)、美国食品药品监督管理局 (FDA) 和加拿大卫生部的提交件都具有实践经验。

沪ICP备2022021526号

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