利用建模和模拟克服孤儿药研发中的挑战
开发罕见病药物面临一系列临床、监管和商业挑战。由于患者人数少，临床试验难以确定和招募。
Certara 利用自己的软件和服务支持了超过 100 种孤儿药的审批，包括美国 FDA 批准的 90% 以上被指定为孤儿的新药，在过去 6 年间。作为以模型为引导的药物开发领域的全球领导者，我们参与的罕见病和孤儿药开发项目比任何其他咨询公司都多。
请访问我们的罕见病资源中心：
挑战：小规模的病人库
解决方案：我们在临床药理战略和建模与模拟 (M&S) 服务方面的专业知识使我们能够从小患者群体中量化药物-疾病-试验和暴露-反应模型，为生物标记物和终点提供深入见解。
挑战：敏感的患者群体
解决方案：我们可以模拟研发中的药物对其他疾病状态或未经测试人群的影响。这些经过验证的定量方法得到了全球监管机构的积极鼓励，他们在审批孤儿药时表现出了非凡的灵活性，或通过加速审批途径，或取消第二次关键临床试验，或应用 M&S 代替某些试验。
挑战：独特的监管环境
解决方案：早期精心规划的经验对于罕见病的发展至关重要。Certara 监管团队拥有超过 200 名专家和撰稿人，他们精通全球孤儿药申报，并对如何阐述建模和模拟得出的结果有着深刻的理解。我们提供定量和监管方面的专家指导，并在临床开发和上市后审批的整个过程中提供积极的支持。
报销方面的挑战
解决方案：Certara 开发了基于多标准决策分析的定量框架，该框架适用于罕见病开发和获取方面的具体问题，包括证据质量、疾病严重程度、伦理考虑、人口因素、疾病的经济影响以及具体的预算影响。通过将疾病信息、患者意见、真实世界的数据、创新定价和合同策略与更广泛的社会和健康益处相结合，我们建立了以证据为基础的可靠结果，以证明市场准入和定价的合理性。
