Rare and Neglected Diseases Resource Center

开发罕见病药物面临一系列临床、监管和商业挑战。由于患者人数少，对孤儿病的研究有限，因此很难设定临床终点、生物标志物和结果衡量标准。从新生儿和儿科到合并疾病的成人，各种敏感的病人亚群使临床试验的开展面临伦理问题。以下案例研究、网络研讨会、博客和白皮书将让我们深入了解药物开发这一领域的独特问题和解决方案。