Rare and Neglected Diseases Archives

Blog

为何 FDA 批准 omaveloxolone 用于治疗弗里德赖希共济失调症意义重大

2025 年 1 月 10 日 Friedreich’s Ataxia (FA) is a rare, genetic, and progressive neurodegenerative disorder. A…

Certara2025 年 1 月 10 日

Poster

Revumenib 在复发性/难治性急性白血病患者中的群体药代动力学 (PopPK)

Certara2024 年 12 月 12 日

Publication

基于定量系统药理学的数字双胞胎方法补充了庞贝氏症酶替代疗法的临床试验数据

Pompe disease is a rare, progressive neuromuscular disease caused by deficient lysosomal glycogen degradation, and…

Certara2024 年 12 月 4 日

Publication

罕见病药物开发中的模型引导的药物开发（MIDD）新视野

Model-informed drug development is revolutionizing the way we approach rare diseases, where traditional large-scale clinical…

Certara2024 年 7 月 11 日

Blog

如何在 FDA 的监管下开发孤儿药

罕见病是公共卫生领域的优先事项。FDA has launched several programs and a final…

Certara2024 年 2 月 21 日

Blog

在罕见病药物研发中提高信号发现率的方法

The regulatory landscape for drugs to treat rare diseases is being disrupted. Gleaning from several…

Certara2023 年 9 月 8 日

博客

人工智能：它是什么，以及它如何加速罕见病药物开发？

Large & complex information streams present opportunities for the AI data scientist to aid in…

Certara2023 年 2 月 3 日

Press Coverage

在加速罕见病药物开发方面如何表现出色

By: Rajesh Krishna, PhD, FAAPS and Steve Sibley According to the National Institutes of Health,…

Certara2023 年 1 月 26 日

White Paper

推动欧洲罕见病治疗的普及

Certara2022 年 7 月 11 日

Case Study

Simcyp Simulator 有助于优化成人和青少年孤儿病患者的用药剂量

全世界约有 400,000 名先天性肾上腺增生症（CAH）患者。Current therapy for CAH uses a…

Certara2022 年 6 月 6 日

罕见病和被忽视疾病

为何 FDA 批准 omaveloxolone 用于治疗弗里德赖希共济失调症意义重大

Revumenib 在复发性/难治性急性白血病患者中的群体药代动力学 (PopPK)

基于定量系统药理学的数字双胞胎方法补充了庞贝氏症酶替代疗法的临床试验数据

罕见病药物开发中的模型引导的药物开发（MIDD）新视野

如何在 FDA 的监管下开发孤儿药

在罕见病药物研发中提高信号发现率的方法

人工智能：它是什么，以及它如何加速罕见病药物开发？

在加速罕见病药物开发方面如何表现出色

推动欧洲罕见病治疗的普及

Simcyp Simulator 有助于优化成人和青少年孤儿病患者的用药剂量

订阅时事通讯

快捷链接

解决方案

联系我们