由于最近的监管和临床挫折使人们对基因疗法的前景产生了疑问，基因疗法的现状面临着许多不确定性。迄今为止，美国食品及药物管理局只批准了两种用于罕见病的基因疗法，因此开发这些药物的道路依然艰难。
This presentation exploreed how the biopharma industry can overcome development challenges in the pursuit of the promise of gene therapy.
基因疗法治疗罕见病的希望与陷阱
由于最近的监管和临床挫折使人们对基因疗法的前景产生了疑问，基因疗法的现状面临着许多不确定性。迄今为止，美国食品及药物管理局只批准了两种用于罕见病的基因疗法，因此开发这些药物的道路依然艰难。
This presentation exploreed how the biopharma industry can overcome development challenges in the pursuit of the promise of gene therapy.
